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CLIMB-111

Lucia Gozzo, Sabata Pierno

Studio clinico internazionale per la valutazione della terapia CTX001 su pazienti affetti da beta-talassemia. L’obiettivo della terapia, che sfrutta l’editing genetico, è quello di stimolare la produzione di livelli elevati di emoglobina fetale in modo da compensare la carenza delle catene beta, tipiche della forma adulta.